Un equipo de investigadores de China ha desarrollado una nueva tecnología que permite regular con alta precisión la degradación de proteínas específicas en organismos vivos, un avance que podría impulsar el desarrollo de tratamientos innovadores contra enfermedades como el cáncer y trastornos neurodegenerativos.
El estudio presenta una estrategia capaz de eliminar de manera selectiva proteínas asociadas a enfermedades, con control espacial y temporal in vivo, una limitación clave de las tecnologías existentes en este campo.
Las proteínas desempeñan un papel fundamental en la regulación y el funcionamiento del organismo. No obstante, cuando su expresión o actividad es anormal, pueden desencadenar diversas patologías. Los tratamientos convencionales basados en pequeñas moléculas suelen actuar mediante la inhibición de la función de las proteínas al unirse a sus sitios activos, pero muchas proteínas relacionadas con enfermedades carecen de estructuras adecuadas para este tipo de fármacos, lo que reduce la eficacia de estas terapias.
Con el objetivo de superar estas limitaciones, científicos del Instituto de Química de la Academia China de Ciencias desarrollan una herramienta denominada quimeras supramoleculares de direccionamiento, conocidas por su acrónimo en inglés SupTAC.
Esta tecnología aprovecha el sistema ubiquitina-proteasoma (SUP) de la propia célula para acercar la proteína objetivo a la maquinaria responsable de su degradación, lo que permite así su eliminación selectiva.
“Las estrategias existentes de degradación dirigida de proteínas suelen carecer de un control preciso sobre cuándo y dónde actúan, lo que limita su eficacia in vivo y aumenta el riesgo de efectos fuera del objetivo”, explicó Wang Ming.
Los experimentos demostraron que las SupTAC logran una degradación proteica estable y eficiente en distintos modelos animales, incluidos primates. Según Wang, estos resultados constituyen un paso importante hacia la aplicación clínica de las tecnologías de degradación dirigida de proteínas.
Vía VTV
